百濟神州宣布，澳洲首次核准BRUKINSA® (Zanubrutinib)用於治療華氏巨球蛋白血症患者

這是繼10月1日新加坡核准BRUKINSA用於治療被套細胞淋巴瘤患者後，該藥物近期在亞太區第二次獲得核准

TGA核准的依據是來自ASPEN的試驗結果，ASPEN是評估BRUKINSA對比ibrutinib在治療華氏巨球蛋白血症患者方面效果的臨床對照試驗（含澳洲）

雪梨、麻塞諸塞州劍橋和北京--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)--百濟神州(BeiGene, NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160)是一家全球性的科學驅動型生物技術公司，專注於開發創新平價藥品，以改善各國患者的治療成效和藥物可及性。該公司今天宣布，BRUKINSA^®（澤布替尼，zanubrutinib）已在澳洲獲准用於治療既往接受過至少一種治療藥物的華氏巨球蛋白血症(Waldenström’s macroglobulinemia, WM)成人患者，或作為不適用化學免疫治療藥物患者的一線治療藥物¹。隨著BRUKINSA在澳洲藥物管理局(Therapeutic Goods Administration, TGA)註冊完成，上述患者將透過百濟神州贊助的核准後、給付前使用計畫立即獲得BRUKINSA。

此外，BRUKINSA最近還獲得了新加坡衛生科學局(HSA)的核准，用於治療既往接受過至少一種治療藥物的被套細胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

Peter MacCallum癌症中心教授、低惡性度淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病疾病小組組長、BRUKINSA臨床研究主要研究者Con Tam, MBBS, M.D.表示：「BTK抑制是針對WM患者的成熟治療模式，ASPEN試驗顯示，BRUKINSA具有顯著效果，耐受性優於第一代BTK抑制劑。百濟神州早在2013年即開始在澳洲啟動BRUKINSA的臨床試驗，自那時以來，許多澳洲患者參加了臨床試驗並從治療中受惠。我們希望該藥能夠為澳洲WM患者帶來新的希望。」

在澳洲，每年有6,000多人確診為非何杰金氏淋巴瘤(NHL)，在成人常見癌症中排名第六²。WM是一種生長緩慢的罕見淋巴瘤，發生在不到2%的NHL患者中³。該病常見於老年族群，主要見於骨髓，但也可能累及淋巴結和脾臟³。

WMozzies全澳團隊主管David Young評論道：「雖然WM是一種生長緩慢的淋巴瘤，但現有藥物並非對所有患者完全有效，許多患者因副作用而中止治療。現在澳洲WM患者將立即獲得這款已顯示臨床效益並有望改善治療成效的下一代BTK抑制劑，我們對此感到欣喜。」

百濟神州已向藥品保險諮詢委員會(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC)提交WM給付申請。作為PBAC申請的第一步，百濟神州希望能夠進入簡化解決通道，以尋求早日將WM適應症納入目錄。

百濟神州血液部醫學長Jane Huang, M.D.表示：「研究顯示，BRUKINSA可誘導深度而持久的症狀緩解，並減少脫靶副作用，表明其臨床效益優於標準的BTK抑制劑治療。我們感謝參與TGA核准臨床試驗的澳洲研究者、患者和家屬。向澳洲WM患者供應BRUKINSA是實現我們在全世界增加平價抗癌藥可及性目標的又一步。」

百濟神州副總裁、亞太區（前大中華區）商務主管Adam Roach補充道：「此次澳洲核准，以及我們新近的新加坡核准，彰顯出BRUKINSA在亞太區業務的持續擴張。我們一直努力在這些市場建立商業團隊，以支援我們的目標，即向全球有需求的患者供應這款前景廣闊的市場最佳BTK抑制劑。」

BRUKINSA在澳洲註冊用於治療WM的依據是ASPEN臨床試驗的有效性結論，這是一項3期隨機、開放、多中心試驗(NCT03053440)，用以評估BRUKINSA對比ibrutinib在治療攜帶MYD88突變(MYD88^MUT)的復發或難治(R/R)或未經治療(TN) WM的效果。ASPEN試驗顯示，BRUKINSA的極佳部分緩解(VGPR)率(28.4%, 95% CI: 20, 38)在數值上高於ibrutinib (19.2%, 95% CI: 12, 28)，儘管主要終點即深度緩解（VGPR或更佳）相關的統計學優越性未達到。

ASPEN試驗中，101例WM患者隨機分配並接受BRUKINSA治療，其中5%因不良事件而停藥，不良事件包括心臟肥大、嗜中性白血球低下、漿細胞骨髓瘤和硬膜下出血等。導致減低劑量的不良事件見於14.9%的患者，其中最常見的是嗜中性白血球低下(3.0%)和腹瀉(2.0%)。

BRUKINSA的總體安全性基於臨床試驗中接受BRUKINSA治療的779例B細胞惡性腫瘤患者的匯總資料。BRUKINSA最常見的不良反應(≥20%)包括嗜中性白血球低下、血小板減少、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、瘀青、貧血、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、肺炎和咳嗽。最常見的3度或更高等級的不良反應(≥5%)為嗜中性白血球低下、血小板減少、肺炎和貧血。

BRUKINSA推薦劑量為：單次160毫克每日2次或單次320毫克每日一次口服，飯前或飯後均可服用。可根據不良反應調整劑量，重度肝功能損害及合用某些藥物的患者可減低劑量。

關於BRUKINSA^® (zanubrutinib)

BRUKINSA是百濟神州科學家發現的布魯頓酪氨酸激酶 (BTK)的小分子抑制劑，全球多項臨床研究目前正在評估其單獨及聯合其他藥物用於治療各種B細胞惡性腫瘤的效果。由於新的BTK不斷合成，BRUKINSA經針對性設計，透過最佳化生物利用度、半衰期和選擇性，可徹底而持久地抑制BTK蛋白。與其他獲准的BTK抑制劑相比，BRUKINSA具有區分性的藥代動力學特性，研究顯示可抑制數種疾病相關組織內惡性B細胞的增殖。

BRUKINSA已在美國、中國、澳洲、加拿大和其他國際市場獲准用於部分適應症，目前正在針對全球其他國家的核准進行開發。

百濟神州腫瘤部

百濟神州致力於促進血液學、免疫腫瘤學和標靶治療，向全球患者提供有效平價藥品。我們擁有約2,300名同事組成的不斷壯大的研發團隊，致力於推動90多項臨床試驗，涵蓋13,000多例患者和健康受試者。我們廣泛的產品陣容由以內部為主的臨床開發團隊指導研發，正在40多個國家或地區進行試驗。我們目前市售自有實驗室發現和開發的三款藥品：BTK抑制劑BRUKINSA（美國、中國、加拿大和其他國際市場）；非FC-γ受體結合抗PD-1抗體tislelizumab（中國）；以及PARP抑制劑pamiparib（中國）。百濟神州擁有優質創新的科學和醫學組織，是中國市場上的領先者，擁有專注於腫瘤學的大規模商業團隊。

百濟神州還積極與創新型公司合作。這些公司與我們擁有相同的目標，即開發治療藥物以滿足全球健康所需。我們在中國市場對一系列安進(Amgen)和必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)轉讓的腫瘤藥物進行了商業化。我們還計畫透過與安進、Bio-Thera、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen和Zymeworks等公司的合作，滿足全球更大的未獲滿足的需求領域。百濟神州還與諾華(Novartis)達成合作，向諾華轉讓在北美、歐洲和日本開發、製造和商業化tislelizumab的權益。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性、科學驅動型生物技術公司，專注於開發創新平價藥品，以改善各國患者的治療成效和藥物可及性。我們擁有由40多款臨床候選藥物組成的廣泛產品陣容，目前正透過自身能力以及合作來加快開發我們多樣化的新型治療藥物。我們致力於在2030年前從根本上提高20億人的藥物可及性。百濟神州擁有由五大洲7千多名同事組成的不斷壯大的全球性團隊。如需瞭解有關百濟神州的更多資訊，請造訪www.beigene.com.au，並在Twitter上關注我們@BeiGeneGlobal。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他美國聯邦證券律法所界定的前瞻性陳述，包括涉及下列事項的陳述：BRUKINSA在澳洲、新加坡、亞太地區和其他市場的開發和商業化計畫；BRUKINSA的潛在商業機會；使澳洲患者可獲得BRUKINSA的計畫；BRUKINSA成為市場最佳BTK抑制劑並向患者提供更多臨床效益的潛力；以及在上文「百濟神州腫瘤部」和「關於百濟神州」標題下所述的百濟神州的計畫、承諾、願望和目標。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述所指結果存在重大差異，這些因素包括：百濟神州能否展示其候選藥物的有效性和安全性；其候選藥物的臨床結果，可能不支持進一步開發或上市核准；主管機關的行動，可能會影響臨床試驗和上市核准的啟動、時間規劃和進展；百濟神州能否實現其市售藥品和候選藥物（若核准）的商業成功；百濟神州能否為其藥品和技術取得並保有智慧財產權保護；百濟神州對協力廠商推展藥物開發、製造等服務的依賴；百濟神州在獲得法規核准和商業化藥品方面的有限經驗，以及其獲得追加營運資金和完成候選藥物的開發和商業化以及實現並保持獲利的能力；COVID-19疫情對百濟神州臨床開發、監管、商業和其他營運的影響，以及百濟神州最近Form 10-Q 季報中標題為「風險因素」的章節中詳細討論的各種風險，以及百濟神州向美國證券交易委員會提交的後續文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有資訊均截至本新聞稿發布之日，除非法律另有要求，否則百濟神州沒有義務更新此類資訊。

參考文獻：

1. 《BRUKINSA澳洲產品資訊》。網址：https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf。存取時間：2021年10月。
2. https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma。存取時間：2021年8月。
3. https://www.lls.org/sites/default/files/2021-07/FS20_Waldenstrom_FactSheet_2021.pdf。存取時間：2021年8月。

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