Marinus Pharmaceuticals inicia programa de acesso mundial para CV de suspensão oral do ZTALMY® (ganaxolona)

O ZTALMY foi aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA e pela Comissão Europeia para pacientes com síndrome de deficiência de CDKL5

O programa permite à equipe médica solicitar o ZTALMY para pacientes elegíveis em regiões onde o produto não está disponível comercialmente, seguindo sempre os requisitos regulamentares locais

RADNOR (EUA)--(BUSINESS WIRE)--Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS), uma empresa farmacêutica especializada no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para tratar distúrbios convulsivos, anunciou hoje o início do Marinus Access Program – um programa de acesso mundial gerenciado para CV de suspensão oral do ZTALMY^® (ganaxolona). O novo programa permite à equipe médica solicitar o ZTALMY para pacientes elegíveis com convulsões associadas à síndrome de deficiência de CDKL5 (CDD) em regiões onde o produto não está disponível comercialmente, seguindo sempre os requisitos regulamentares locais. O Marinus Access Program será administrado pela Durbin, líder na distribuição internacional de produtos farmacêuticos especializados.

“De forma consistente com a missão da nossa empresa, estamos comprometendo recursos apropriados para ajudar a facilitar um acesso mais amplo ao ZTALMY para pacientes com necessidades médicas críticas não atendidas”, disse Scott Braunstein, M.D., presidente e CEO da Marinus. “Com o lançamento do Marinus Access Program e dos acordos de colaboração comercial em vigor na Europa, China e na região MENA, estamos orgulhosos de avançar a nossa estratégia de acesso mundial e fornecer caminhos para disponibilizar o ZTALMY para pacientes elegíveis com CDD em geografias onde não há opções de tratamento aprovadas e as regulamentações locais permitem.”

As aprovações do ZTALMY em CDD pela Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA e pela Comissão Europeia são apoiadas por dados do ensaio Marigold, duplo-cego controlado por placebo de Fase 3, no qual 101 pacientes foram randomizados e as pessoas tratadas com ZTALMY mostraram uma redução média de 30,7% na frequência de crises motoras maiores em 28 dias, em comparação com uma redução média de 6,9% para aquelas que receberam placebo, alcançando o endpoint primário do estudo (p=0,0036). No estudo Marigold de extensão aberto, os pacientes tratados com ZTALMY por pelo menos 12 meses (n=48) experimentaram uma redução média de 49,6% na frequência de crises motoras maiores. No programa de desenvolvimento clínico, o ZTALMY demonstrou eficácia, segurança e tolerabilidade, com as reações adversas mais comuns (incidência ≥5% e pelo menos duas vezes a taxa do placebo) no grupo ZTALMY sendo sonolência, pirexia, hipersecreção salivar e alergia sazonal. Em maio de 2022, os resultados do estudo Marigold foram publicados no The Lancet Neurology.¹

Sobre o Marinus Access Program

O Marinus Access Program permite à equipe médica solicitar CV de suspensão oral do ZTALMY^® (ganaxolona) para pacientes elegíveis com convulsões associadas à síndrome de deficiência de CDKL5 em regiões onde o produto não está disponível comercialmente, seguindo sempre os requisitos regulamentares locais. O programa não oferece acesso gratuito ao ZTALMY e não afeta pacientes que já tomam o ZTALMY como parte de um ensaio clínico. O Marinus Access Program é administrado pela Durbin, líder na distribuição internacional de produtos farmacêuticos especializados.

As solicitações de acesso em localidades onde a Marinus possui um acordo comercial são gerenciadas pela organização comercial local e não são elegíveis para o Marinus Access Program:

• Espaço Econômico Europeu, Reino Unido, Suíça: Orion Corporation
• Argélia, Bahrein, Egito, Iraque, Jordânia, Reino da Arábia Saudita, Kuwait, Líbano, Líbia, Marrocos, Omã, Catar, Tunísia e Emirados Árabes Unidos: Biologix FZco
• China Continental, Região Administrativa Especial de Hong Kong, Região Administrativa Especial de Macau e Taiwan: Tenacia Biotechnology Co., Ltd.

A equipe médica pode saber mais sobre o Marinus Access Program para o ZTALMY enviando um e-mail para MarinusMAP@durbinglobal.com.

Sobre a Marinus Pharmaceuticals

A Marinus é uma empresa farmacêutica em fase comercial especializada no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para distúrbios convulsivos. A empresa introduziu pela primeira vez o medicamento de prescrição de CV de suspensão oral do ZTALMY^® (ganaxolona) aprovado pela FDA nos EUA em 2022 e continua investindo no potencial do ganaxolona em formulações intravenosas e orais para maximizar o alcance terapêutico para pacientes adultos e pediátricos em ambientes de cuidados agudos e crônicos. Para obter mais informações sobre a Marinus, acesse www.marinuspharma.com.

Sobre o ZTALMY^®

A suspensão oral do ZTALMY (ganaxolona) é um modulador do receptor GABA_A de esteroide neuroativo que atua em um alvo bem caracterizado no cérebro. Trata-se de um medicamento prescrito que foi aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA e pela Comissão Europeia para pacientes com síndrome de deficiência de CDKL5.

Informações sobre a prescrição nos EUA do CV de suspensão oral do ZTALMY^® (ganaxolona).

O Resumo europeu completo das características do produto para suspensão oral do ZTALMY® (ganaxolona) está disponível em www.ema.europa.eu.

Sobre a síndrome de deficiência de CDKL5

A síndrome de deficiência de CDKL5 (CDD) é um transtorno genético grave e raro, caracterizado por convulsões de início precoce e difíceis de controlar e deterioração grave do desenvolvimento neurológico.² Ela é causada por uma mutação do gene tipo quinase 5 dependente de ciclina (CDKL5), localizado no cromossomo X. O gene CDKL5 produz uma proteína que é importante para o desenvolvimento e funcionamento normal do cérebro.³

Sobre a Durbin

Parte da Divisão de Acesso a Produtos do Grupo Uniphar, a Durbin é uma fornecedora especializada de serviços farmacêuticos, distribuindo medicamentos essenciais para mais de 160 países diferentes. A Durbin trabalha em parceria com empresas farmacêuticas e de biotecnologia internacionais para fornecer programas de acesso antecipado (EAP), incluindo fornecimento para pacientes específicos e programas de coorte. A empresa possui mais de 25 anos de experiência na concepção e implementação de EAP e é especializada em consultoria estratégica, concepção de programas específicos para ativos e modelos de entrega inovadores e personalizados.

Declarações prospectivas

Na medida em que as declarações contidas neste comunicado de imprensa não são descrições de fatos históricos relativos à Marinus, são declarações prospectivas que refletem as crenças e expectativas atuais da administração dentro do significado das disposições de “isenção de responsabilidade” da Lei de Reforma de Litígios sobre Títulos Particulares (Private Securities Litigation Reform Act) dos Estados Unidos de 1995. Palavras como "pode", "irá", "esperar", "antecipar", "estimar", "pretender", "acreditar" e expressões semelhantes (bem como outros termos ou expressões que fazem referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras) destinam-se a identificar declarações prospectivas. Exemplos de declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa incluem, entre outras, declarações sobre os benefícios potenciais do Marinus Access Program e a disponibilidade do ZTALMY no programa; nossos planos de comercialização e marketing para o ZTALMY; os benefícios potenciais que o ZTALMY proporcionará à equipe médica e pacientes; declarações relativas aos nossos planos de desenvolvimento clínico esperados, inscrição nos nossos ensaios clínicos, comunicações regulamentares e submissões para o ganaxolona, e o momento dos mesmos; nossas expectativas e crenças em relação à FDA e EMA em relação aos nossos candidatos a produtos; nossas expectativas em relação aos nossos parceiros estratégicos; a segurança e eficácia do ganaxolona, bem como o seu potencial terapêutico em diversas indicações; e outras declarações sobre as operações futuras da empresa, desempenho financeiro, posição financeira, perspectivas, objetivos e outros eventos futuros.

As declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos programas de desenvolvimento clínico, resultados futuros, desempenho ou conquistas sejam significativamente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, a nossa capacidade de lançar com sucesso o Marinus Access Program; resultados inesperados ou atrasos na comercialização do ZTALMY; aceitação inesperada do mercado, cobertura do pagador ou prescrições futuras e receitas geradas pelo ZTALMY; ações inesperadas da FDA ou de outras agências reguladoras em relação aos nossos produtos; condições competitivas e eventos adversos inesperados ou resultados de pacientes decorrentes do tratamento com ZTALMY, incertezas e atrasos relacionados ao projeto, inscrição, conclusão e resultados de ensaios clínicos; custos e despesas imprevistas; a interpretação variável dos dados clínicos; nossa capacidade de cumprir os requisitos da FDA para estudos pós-comercialização adicionais nos prazos exigidos; o momento dos registros regulamentares de nossos outros candidatos a produtos; a possibilidade de as autoridades reguladoras, incluindo a FDA e a EMA, não concederem ou atrasarem a aprovação dos nossos candidatos a produtos; os ensaios clínicos iniciais podem não ser indicativos dos resultados dos ensaios clínicos posteriores; os resultados dos ensaios clínicos podem não apoiar a aprovação regulamentar ou o desenvolvimento adicional em uma indicação específica ou do todo; as ações ou conselhos da FDA ou da EMA podem afetar a concepção, o início, o cronograma, a continuação e/ou o progresso dos ensaios clínicos ou resultar na necessidade de ensaios clínicos adicionais; nossa capacidade de obter e manter aprovação regulamentar para nosso candidato a produto; nossa capacidade de desenvolver novas formulações do ganaxolona ou pró-fármacos; nossa capacidade de obter, manter, proteger e defender a propriedade intelectual de nossos candidatos a produtos; o potencial impacto negativo de patentes de terceiros na capacidade nossa ou de nossos colaboradores de comercializar o ganaxolona; atrasos, interrupções ou falhas na fabricação e fornecimento do nosso candidato a produto; o tamanho e o potencial de crescimento dos mercados para os candidatos a produtos da empresa e a capacidade da empresa de atender a esses mercados; o caixa e equivalentes de caixa da empresa podem não ser suficientes para apoiar o seu plano operacional durante o tempo previsto; as expectativas, projeções e estimativas da empresa em relação a despesas, receitas futuras, requisitos de capital e a disponibilidade e necessidade de financiamento adicional; a capacidade da empresa de obter financiamento adicional para apoiar o seu desenvolvimento clínico e programas comerciais; o potencial de nossos ex-parceiros dos EUA violarem suas obrigações sob seus respectivos acordos conosco ou rescindirem tais acordos de acordo com seus respectivos termos; o risco de que os requisitos de qualidade dos medicamentos possam não apoiar a investigação clínica contínua dos nossos candidatos a produtos e resultar em atrasos ou encerramento de tais estudos clínicos e aprovações de produtos; o efeito da pandemia da COVID-19 nos nossos negócios, na comunidade médica, nos reguladores e na economia mundial; e a disponibilidade ou potencial disponibilidade de produtos ou tratamentos alternativos para condições visadas por nós que possam afetar a disponibilidade ou o potencial comercial do nosso candidato a produto. Essa lista não é definitiva e esses e outros riscos são descritos em nossos relatórios periódicos, incluindo o relatório anual no Formulário 10-K, relatórios trimestrais no Formulário 10-Q e relatórios atuais no Formulário 8-K, apresentados ou fornecidos à Comissão de Valores Mobiliários (SEC) dos EUA e disponíveis em www.sec.gov. Quaisquer declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa são válidas apenas na data deste comunicado à imprensa. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, acontecimentos futuros ou de outra forma, após a data deste comunicado à imprensa.

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¹ The Lancet Neurology, Volume 21, Edição 5, P417-427, 1º de maio de 2022
² Olson H et al. 2019 Pediatric Neurology
³ Jakimiec M et al. 2020 Brain Sci.

O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.

Empresa

Investidores
Jim DeNike
Diretor de Relações com Investidores
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
jdenike@marinuspharma.com

Imprensa
Molly Cameron
Diretora de Comunicação Corporativa e Relações com Investidores
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
mcameron@marinuspharma.com