PLL Therapeutics presents strategic approach for early detection and treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) at Bioshares Biotech Summit

La présentation montrera aux investisseurs comment le traitement de PLL Therapeutics, basé sur la poly-L-lysine, permet de lutter contre les maladies neurodégénératives, et de sélectionner des biomarqueurs compagnons précoces

Villenave-d’Ornon, près de Bordeaux, France, le 6 août 2025 – PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique qui développe une plateforme révolutionnaire d’administration de polypeptides pour traiter la cause profonde des maladies auto-immunes et neurodégénératives, annonce aujourd’hui qu’elle va présenter son approche stratégique du dépistage précoce et du traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie grave des motoneurones, lors du 19e Bioshares Biotech Summit. Bioshares est le principal indice boursier australien sur les entreprises de biotechnologies. L’événement accueille les principales start-ups en sciences de la vie cotées à l’ASX, avec 35 présentations réparties sur deux jours. Il se déroule les 7 et 8 août à l’hôtel Grand Chancellor de Hobart, en Tasmanie.

PLL Therapeutics mène actuellement en Australie une étude de phase 1/2 en plusieurs étapes sur la SLA. Une première cohorte de 12 patients atteints de SLA a testé trois doses différentes du médicament PLL001, permettant de valider son innocuité. Le traitement a été administré en sous-cutané et comparé à un placebo. L’étude va désormais pouvoir progresser sans restriction vers une phase 2 portant sur 140 patients, dont le recrutement devrait débuter en septembre 2025. 

Lors de la session « What the Heck Biotech! » de l’événement Bioshares, qui explore de nouvelles approches thérapeutiques, Jean-Pascal Zambaux, cofondateur et PDG de PLL Therapeutics, donnera une présentation intitulée : « A New Paradigm in ALS – treating the root cause of the disease ».

M. Zambaux reviendra sur le mécanisme d’action de la plateforme d’administration de polypeptides de PLL Therapeutics. Cette plateforme utilise la poly-L-lysine, un transporteur universel, pour cibler les organes et l’inflammation. Elle restaure l’intégrité de la paroi intestinale (syndrome de l’intestin perméable) ainsi que de la barrière hémato-encéphalique, sans effets secondaires. Les investisseurs pourront découvrir comment PLL Therapeutics s’attaque aux molécules pro-inflammatoires qui pénètrent dans la circulation sanguine à cause d’une perméabilité intestinale excessive, et peuvent endommager les neurones et former une agrégation protéique. Il soulignera la nécessité de développer une méthode sûre pour diagnostiquer la SLA et présentera les biomarqueurs compagnons de stade précoce sélectionnés par PLL Therapeutics. Ces biomarqueurs permettent d’identifier les patients les plus susceptibles de bénéficier d’un traitement spécifique. Ils peuvent également aider à déterminer la posologie la plus appropriée.

« Nous sommes particulièrement fiers du travail effectué dans nos recherches sur la SLA, portés par un engagement à proposer une meilleure prise en charge pour les patients. Par le biais du réseau de sites cliniques d’excellence avec qui nous travaillons en Australie, nous avons développé des liens au niveau régional et renforcé nos collaborations », déclare M. Zambaux. « Nous sommes ravis de pouvoir rencontrer les investisseurs lors du Bioshares Biotech Summit, afin de leur permettre d’approfondir leurs connaissances sur notre approche thérapeutique à cibles multiples. Il s’agit d’un investissement dans l’avenir pour les patients atteints de SLA, qui vise à améliorer leur qualité de vie et à prolonger leur espérance de vie au-delà des trois à cinq ans permis par les traitements actuels. »

Dans le cadre de l’étude de phase 1/2, PLL Therapeutics s’intéresse également au diagnostic précoce et au suivi de la SLA. L’entreprise procède à des prélèvements sanguins à grande échelle afin d’évaluer l’efficacité de son kit de diagnostic pour mesurer les biomarqueurs liés à une perméabilité intestinale excessive et leur évolution pendant le traitement.

« Notre kit de diagnostic est le premier à utiliser des anticorps sériques pour mesurer l’apparition de la SLA, et pourrait devenir un système de référence pour la détection et le suivi de nombreuses maladies neurodégénératives », ajoute M. Zambaux.

Présentation :

Titre : A New Paradigm in ALS – treating the root cause of the disease

Date et heure : jeudi 7 août, de 17h40 à 18h (UTC+9)

Lieu : Hotel Grand Chancellor, Hobart (Tasmanie)

A propos de PLL001

Le candidat-médicament PLL001 est une thérapie à cibles multiples, constituée de plusieurs API (ingrédients pharmaceutiques actifs) qui, une fois combinés, permettent de restaurer le microbiome et d’empêcher l’intestin de laisser passer des toxines dans la circulation sanguine. L’idée sous-jacente est que la SLA et d’autres maladies auto- immunes ou neurodégénératives trouvent leur origine dans l’intestin. La dysbiose du microbiote intestinal, qui entraîne une augmentation de la perméabilité intestinale vers la circulation sanguine, représente 90% de l’origine des maladies neurodégénératives, telles que la SLA, en association avec un terrain génétique. PLL001 est issu de la technologie poly-L-lysine brevetée par la société. Il s’agit d’un vecteur thérapeutique efficace qui transporte quatre acides gras à chaîne courte (AGCC) – reconnus pour leur efficacité contre les voies neuro-inflammatoires et neurodégénératives de la SLA – vers les cellules épithéliales de l’intestin ainsi que vers la barrière hémato-encéphalique (BHE). Il libère le médicament au « point d’utilisation ». 

A propos de PLL Therapeutics

PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique, développe une plateforme révolutionnaire d’administration de médicaments via des polypeptides. Son approche unique combine diagnostic précoce et visée thérapeutique pour traiter la cause profonde de maladies auto-immunes et neurodégénératives. PLL Therapeutics se focalise sur la restauration de l’intégrité de l’intestin. Elle vise en premier la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie grave qui touche les motoneurones. PLL001, le candidat-médicament à cibles multiples de PLL Therapeutics, vise à éviter le déclenchement de la maladie. Par le biais de biomarqueurs spécifiques, cette plateforme devrait jouer un rôle important dans le diagnostic précoce des maladies auto-immunes et neurodégénératives (SLA) ainsi que des maladies prolifératives (comme le cancer du côlon).

Fondée en 2019, PLL Therapeutics est dirigée par une équipe managériale très expérimentée. Un essai clinique de phase 1/2 est en cours. Son siège social est situé près de Bordeaux, en France. 

www.pll-therapeutics.com